Il existe cependant une application en plus des vaccins, où une brève exposition à l’ARN messager pourrait avoir des effets qui durent des années, voire toute une vie.
Fin 2019, avant le covid-19, les National Institutes of Health des États-Unis et la Fondation Bill et Melinda Gates annoncé ils dépenseraient 200 millions de dollars pour développer des thérapies géniques abordables à utiliser en Afrique subsaharienne. Les principales cibles: le VIH et la drépanocytose, qui y sont répandus.
Gates et les NIH n’ont pas dit comment ils rendraient ces traitements de pointe bon marché et faciles à utiliser, mais Weissman m’a dit que le plan pourrait dépendre de l’utilisation de l’ARN messager pour ajouter des instructions pour les outils d’édition de gènes comme CRISPR au corps d’une personne. , apportant des modifications permanentes au génome. Pensez aux campagnes de vaccination de masse, dit Weissman, sauf avec l’édition de gènes pour corriger les maladies héréditaires.
À l’heure actuelle, la thérapie génique est complexe et coûteuse. Depuis 2017, plusieurs types ont été approuvés aux États-Unis et en Europe. Le premier, un traitement de la cécité, dans lequel les virus transportent un nouveau gène vers la rétine, coûte 425 000 $ par œil.
Une start-up appelée Intellia Therapeutics teste un traitement qui conditionne CRISPR en ARN, puis en nanoparticule, avec laquelle elle espère guérir une maladie hépatique héréditaire douloureuse. Le but est de faire apparaître les ciseaux de gène dans les cellules d’une personne, de supprimer le gène problématique, puis de disparaître. La société a testé le médicament sur un patient pour la première fois en 2020.
Ce n’est pas un hasard si Intellia traite une maladie du foie. Lorsqu’elles sont déversées dans la circulation sanguine par voie intraveineuse, les nanoparticules lipidiques ont tendance à se retrouver toutes dans le foie, l’organe de nettoyage du corps. «Si vous voulez traiter une maladie du foie, tant mieux – tout le reste, vous avez un problème», dit Weissman.
Mais Weissman dit qu’il a compris comment cibler les nanoparticules pour qu’elles se retrouvent dans la moelle osseuse, qui fabrique constamment tous les globules rouges et les cellules immunitaires. Ce serait une astuce extrêmement précieuse – si précieuse que Weissman ne me dirait pas comment il le fait. C’est un secret, dit-il, «jusqu’à ce que nous obtenions les brevets déposés».
Il a l’intention d’utiliser cette technique pour tenter de guérir la drépanocytose en envoyant de nouvelles instructions dans les cellules de l’usine de sang du corps. Il travaille également avec des chercheurs qui sont prêts à tester sur des singes si les cellules immunitaires appelées cellules T peuvent être conçues pour aller dans une mission de recherche et de destruction après le VIH et guérir cette infection, une fois pour toutes.
Tout cela signifie que les particules grasses de l’ARN messager peuvent devenir un moyen d’éditer les génomes à des échelles massives et à peu de frais. Un médicament en goutte à goutte qui permet l’ingénierie du système sanguin pourrait devenir une aubaine de santé publique aussi importante que les vaccins. Le fardeau de la drépanocytose, une maladie héréditaire qui raccourcit la vie de plusieurs décennies (ou, dans les régions pauvres, tue pendant l’enfance), pèse le plus lourdement sur les Noirs d’Afrique équatoriale, du Brésil et des États-Unis. Le VIH est également devenu un fléau persistant: environ les deux tiers des personnes vivant avec le virus ou qui en meurent se trouvent en Afrique.
Moderna et BioNTech vendent leurs vaccins contre le covid-19 entre 20 et 40 dollars la dose. Et si c’était aussi le coût de la modification génétique? «Nous pourrions corriger la drépanocytose d’un seul coup», dit Weissman. «Nous pensons que c’est une nouvelle thérapie révolutionnaire.»
Il y a des fortunes fantastiques à faire dans la technologie de l’ARNm. Au moins cinq personnes connectées à Moderna et BioNTech sont désormais milliardaires, dont Bancel. Weissman n’en fait pas partie, bien qu’il ait droit à des redevances de brevet. Il dit qu’il préfère le milieu universitaire, où les gens sont moins susceptibles de lui dire quoi rechercher – ou, tout aussi important, ce qu’il ne faut pas. Il est toujours à la recherche du prochain grand défi scientifique: «Ce n’est pas que le vaccin soit une vieille nouvelle, mais il était évident qu’il allait fonctionner.» L’ARN messager, dit-il, «a un avenir incroyable».
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