Le premier nouveau traitement contre la drépanocytose en 20 ans aidera à garder des milliers de personnes hors de l’hôpital au cours des trois prochaines années, a déclaré le NHS England.

La drépanocytose est incurable et touche 15 000 personnes au Royaume-Uni.

Et l’Institut national pour la santé et l’excellence des soins a déclaré que l’espoir de réduire les inégalités de santé pour les Noirs, qui sont principalement touchés et ont souvent une moins bonne santé au départ, valait la peine de recommander le médicament.

Il l’a appelé « un traitement innovant ».

Le médicament, le crizanlizumab, fabriqué par Novartis, est injecté dans une veine et peut être pris seul ou en complément d’un traitement standard et de transfusions sanguines régulières.

Et dans un essai, les patients prenant le crizanlizumab ont eu une crise de drépanocytose 1,6 fois par an en moyenne, contre près de trois fois par an normalement.

Ces épisodes douloureux, qui peuvent nécessiter un traitement hospitalier et entraîner d’autres complications de santé, sont causés par des globules rouges en forme de faucille bloquant les petits vaisseaux sanguins.

Mais comme l’essai était petit et n’a duré qu’un an, on ne sait toujours pas combien de temps les avantages durent – et il est donc difficile de juger de la rentabilité du crizanlizumab.

Néanmoins, NICE, qui recommande des traitements en Angleterre et au Pays de Galles, recommande son utilisation pour les plus de 16 ans, bien que dans le cadre d’un arrangement spécial plutôt que systématiquement, sur le NHS.

Et des données supplémentaires sur le traitement seront recueillies par le biais d’essais cliniques.

L’association caritative Sickle Cell Society a déclaré que le nouveau traitement apportait un « nouvel espoir » aux personnes vivant avec la maladie génétique du sang la plus courante au monde.

La directrice générale du NHS, Amanda Pritchard, a déclaré: « Au moment où un nouveau médicament est approuvé pour être utilisé, notre travail consiste à nous assurer que nous pouvons conclure un accord pour nous assurer qu’il est abordable et le sortir le plus rapidement possible. »

Diagnostiquée à la naissance, Sarah-Jane Nkrumah, 27 ans, a eu sa première crise à l’âge de six mois et souffre de douleurs chroniques aux articulations.

« Chaque jour est une douleur », dit-elle.

« Je ne me souviens pas de la dernière fois où je n’ai eu aucune douleur. »

Sarah-Jane préfère prendre des pauses après avoir pris des analgésiques – mais certains jours, elle ne peut pas sortir du lit.

« Il suffit d’essayer de le gérer », dit-elle.

« Je n’ai pas le choix.

« Il s’agit d’avoir beaucoup de force mentale et de soutien. »

Et toutes les six semaines, elle a une transfusion sanguine pour augmenter son niveau d’énergie.

« Je me sens faible et épuisée avant d’y être et rafraîchie et plus forte par la suite », dit-elle.

« Grâce aux donateurs, j’ai la chance de vivre un autre jour. »

Sarah-Jane a dû renoncer à son ambition de devenir institutrice car cela l’exposait à un risque d’infection grave.

« Maintenant, j’ai trouvé mon véritable objectif et j’adore faire connaître la drépanocytose », dit-elle.

Meindert Boysen, directeur général adjoint et directeur du Center for Health Technology Evaluation du NICE, a déclaré : « Le traitement de la drépanocytose est limité depuis des années et il y a eu un manque de traitements pour les patients dont la vie est affectée par la maladie. .

« Le crizanlizumab… a montré le potentiel d’améliorer des centaines de vies et nous sommes ravis de pouvoir le recommander comme le premier nouveau traitement de la drépanocytose depuis deux décennies. »

Source : Société de drépanocytose / NHS Royaume-Uni